Encontro de famílias e pesquisadores de Boston - agosto de 2026

Em agosto de 2026, famílias, pesquisadores e médicos se reuniram em Boston para nosso mais recente Encontro de Famílias e Pesquisadores sobre o Transtorno NARS1. Além do tempo para se conectar como comunidade, o fim de semana trouxe atualizações de pesquisa abrangendo reaproveitamento de medicamentos, modelos pré-clínicos, biomarcadores e ASO/terapia genética, bem como sessões práticas sobre registros, recursos para cuidadores e arrecadação de fundos. Assista às sessões abaixo.

Dia 1

Boas-vindas e apresentações familiares

Noções básicas de NARS1 com Ingrid

Introdução a modelos pré-clínicos com Ingrid

Reaproveitamento de drogas com Rachel

Resgate Terapêutico de Variantes NARS1 com Jenica Kakadia, Universidade Ocidental, Canadá

Biomarcadores com Luc Legon, Amsterdã, UMC

Modelos de ratos com Rob Burgess de Laboratório Jackson, EUA

ASO/Terapia Genética - Ferramentas para preparação para ensaios clínicos com Mateus Fuller, Ultragenix

Fireside Chat: Ciência da Medição com Rachel e Natasha Ludwig, Instituto Kennedy Krieger

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Dia 2

Transtorno NARS1 - O que sabemos dos dados do Rare-X com Anastasia Yankovskiy, Hospital Infantil da Filadélfia

Como usar Rare-X com Teri

Recursos para cuidadores com gato

Captação de recursos e encerramento da conferência com Teri